一、一句話說清楚：類器官到底是什么？

如果你第一次聽到"類器官"這個詞，最直觀的理解就是——在培養皿里長出來的"迷你版"器官。

它既不是科幻小說里的"人造器官"，也不是簡單的細胞堆在一起。類器官是由干細胞（包括多能干細胞或成體干細胞）在三維基質中自組織形成的多細胞結構，直徑通常只有幾百微米到幾毫米，但在顯微結構上，它保留了大量真實器官的特征。

荷蘭Hubrecht研究所的Hans Clevers教授團隊在2009年成功將小鼠腸道成體干細胞培養成具有隱窩-絨毛結構的小腸類器官，這項開創性工作拉開了類器官研究的大幕（Sato et al., Nature, 2009）。15年后的今天，Clevers團隊于2025年在Nature Reviews Molecular Cell Biology（IF 90.2）上發表了最新的系統性綜述，完成了從技術奠基到臨床轉化的全景梳理。

三個核心特征幫你記住什么是類器官：

• 自組織性：細胞像在體內一樣自主聚集、分化，而不是人工"拼裝"出來的

• 三維結構：突破了傳統二維培養皿的平面限制，空間結構更接近真實器官

• 功能模擬：具備對應器官的部分核心功能（如腸道類器官能分泌黏液、肝類器官能代謝藥物）

類器官 ≠ 器官芯片。器官芯片是在微流控芯片上構建的微生理系統，而類器官是生物學自組織產物——兩者可以結合使用（后文詳述），但原理不同。

二、為什么整個生物制藥行業都在盯著類器官？

這個問題可以從三個角度回答：科學需求、監管變革和商業效率。

1. 科學上：傳統模型"不夠真"

藥物研發有一個經典的"滑鐵盧"：動物實驗明明有效，上人體臨床卻失敗。根據2019年發表在Nature Reviews Drug Discovery的一項統計，進入臨床試驗的藥物最終獲批成功率不足10%，腫瘤藥更是低至3.4%（Wong et al., 2019）。動物模型與人體之間的種屬差異是最重要的原因之一——小鼠的肝代謝酶譜與人類不同、免疫微環境更迥異。

類器官可以直接使用人類細胞構建，從根本上消解了種屬差異的問題。例如，2025年發表的血管化心臟類器官研究，通過共培養心臟祖細胞和血管內皮細胞，成功構建了具有功能性血管網絡的大型心臟類器官，在心肌病藥篩中表現出與人體高度一致的藥物反應（Nature Biomedical Engineering, 2025）。

2. 監管上：政策在"逼"行業轉型

這是最近兩年最大的變量。2025年4月10日，美國FDA正式宣布一項里程碑政策：逐步淘汰藥物審批中的動物實驗要求，鼓勵使用類器官、器官芯片等新替代方法（NAMs）。同月，中國科技部發布《人源類器官研究倫理指引》，這是中國專門針對類器官研究的倫理規范文件。

更值得關注的是，中國藥典2025年版將"類器官"一詞寫入，這標志著類器官技術在國內從"前沿研究工具"正式進入"藥品質量控制可參考方法"的范疇。與此同時，2026年4月，由中國抗癌協會發布的《腫瘤類器官構建通用規范專家共識（2026年版）》正式出臺，為臨床級類器官構建提供了標準化操作指南。

3. 商業上：降本增效

一個新藥從實驗室到上市，平均耗時10-15年，花費超過26億美元（DiMasi et al., 2020）。動物實驗不僅周期長、成本高，關鍵是"不準"——大量在動物模型中表現優異的候選藥止步臨床。類器官技術的介入，有望在藥物發現早期階段就篩掉那些注定會在臨床上失敗的結構，大幅降低沉默成本。

三、目前類器官能做什么？五大應用方向一覽

其中，藥物篩選和疾病建模是目前商業化成熟的兩個方向，已在多個跨國藥企（如羅氏、輝瑞、默沙東）的研發管線中實際應用。

四、從實驗室到產業化：還有哪些坎？

盡管前景誘人，類器官技術走向大規模產業應用仍有幾個核心挑戰：

① 標準化難題。 不同實驗室甚至同一實驗室不同批次培養的類器官，在大小、細胞組成、成熟度上可能存在顯著差異。2026年《腫瘤類器官構建通用規范專家共識》的出臺正是在解決這個問題——沒有標準，監管就無從談起。

② 血管化瓶頸。 目前大多數類器官缺乏功能性血管系統，當尺寸超過數百微米時，核心區域就會因缺乏營養和氧氣而壞死。2025年的血管化類器官研究提供了突破方向，但規?；墒旆桨溉栽谔剿髦?。

③ 規?；c自動化。 手工培養類器官效率低，難以滿足工業級藥物篩選的吞吐量需求。結合微流控芯片和自動化培養系統是當前產業化探索的主流路徑。

五、中國類器官賽道：政策、資本與產業共振

2025-2026年，中國類器官產業進入"政策+資本"雙輪驅動期：

• 政策端：科技部倫理指引 → CDE將類器官納入藥物研發指導原則 → 藥典寫入

• 資本端：多家類器官企業（大橡科技、丹望醫療、科途醫學等）完成數億元融資

• 人才端：2026（第六屆）類器官大會以"從模型到臨床：數據驅動下的類器官技術融合與產業轉化"為主題，聚集國內主要研發力量

據行業估算，全球類器官市場規模預計將從2023年的約12億美元增長到2030年的超過80億美元，復合年增長率超過30%（Grand View Research, 2024）。

參考文獻

1. Sato T, Vries RG, Snippert HJ, et al. Single Lgr5 stem cells build crypt-villus structures in vitro without a mesenchymal niche. Nature, 2009, 459(7244): 262-265.

2. Clevers H, et al. New developments and applications of human organoids. Nature Reviews Molecular Cell Biology, 2025.

3. Wong CH, Siah KW, Lo AW. Estimation of clinical trial success rates and related parameters. Biostatistics, 2019, 20(2): 273-286.

4. DiMasi JA, Grabowski HG, Hansen RW. Innovation in the pharmaceutical industry: New estimates of R&D costs. Journal of Health Economics, 2016, 47: 20-33.

5. 中國科技部.《人源類器官研究倫理指引》, 2025.

6. 中國抗癌協會.《腫瘤類器官構建通用規范專家共識（2026年版）》. 中國癌癥雜志, 2026.

7. Grand View Research. Organoids Market Size & Share Report, 2024-2030.